در سال ۲۰۲۵، افزایش چشمگیر هزینه‌های درمان‌های ژنی پیشرفته باعث شده قیمت برخی داروها به رکوردهای تاریخی برسد.
جدیدترین فهرست گران‌ترین داروهای آمریکا نشان می‌دهد که هزینه‌ی تنها یک دوره درمان می‌تواند با قیمت یک خانه‌ی لوکس برابری کند.
منبع این داده‌ها وب‌سایت Fierce Pharma است که ۱۰ داروی گران ایالات متحده را معرفی کرده است؛ داروهایی که همگی بیش از ۲ میلیون دلار قیمت دارند و اغلب، درمان‌هایی یک‌باره و بالقوه درمان‌کننده به شمار می‌روند.
تسلط درمان‌های ژنی بر جدول گران‌ترین داروها در آمریکا
Lenmeldy، درمانی برای اختلال بسیار نادر لوکودیستروفی متاکروماتیک (MLD)، با قیمت ۴.۲۵ میلیون دلار برای هر دوز، در صدر گران‌ترین داروهای تاریخ قرار گرفته است.
رتبه
نام دارو
قیمت هر دوز
شرکت سازنده
کاربرد
۱
لنملدی (Lenmeldy)
۴,۲۵۰,۰۰۰ دلار
Kyowa Kirin
درمان ژنی برای کودکان مبتلا به لوکودیستروفی متاکروماتیک (MLD)، یک اختلال متابولیک ارثی نادر
۲
کبیلیدی (Kebilidi)
۳,۹۵۰,۰۰۰ دلار
PTC Therapeutics
درمان ژنی برای کودکان و بزرگسالان مبتلا به کمبود AADC، اختلالی نادر که مانع تولید مواد شیمیایی کلیدی مغز می‌شود
۳
همجنیکس (Hemgenix)
۳,۵۰۰,۰۰۰ دلار
CSL Behring
درمان ژنی یک‌باره برای بیماران بزرگسال مبتلا به هموفیلی نوع B برای کاهش خون‌ریزی‌ها
۴
الِویدیس (Elevidys)
۳,۲۰۰,۰۰۰ دلار
Sarepta Therapeutics
درمان ژنی برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در افراد بالای ۴ سال
۵
لیفجنیا (Lyfgenia)
۳,۱۰۰,۰۰۰ دلار
bluebird bio
درمان ژنی یک‌باره برای بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل همراه با سابقه بحران‌های دردناک
۶
اسکای‌سونا (Skysona)
۳,۰۰۰,۰۰۰ دلار
bluebird bio
درمان ژنی برای کند کردن آسیب عصبی در پسران مبتلا به آدرنولوکودیستروفی مغزی اولیه و فعال (CALD)
۷
روکتاوین (Roctavian)
۲,۹۰۰,۰۰۰ دلار
BioMarin
درمان ژنی یک‌باره برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی نوع A شدید که فاقد آنتی‌بادی‌های AAV5 هستند
۸
ریتیمیک (Rethymic)
۲,۸۱۰,۰۰۰ دلار
Sumitomo Pharma
درمان مبتنی بر بافت برای کمک به کودکان مبتلا به آتیمیای مادرزادی جهت ساخت سیستم ایمنی فعال
۹
زین‌تگلو (Zynteglo)
۲,۸۰۰,۰۰۰ دلار
bluebird bio
درمان ژنی برای بیماران مبتلا به تالاسمی بتای وابسته به تزریق خون
۱۰
زولگنسما (Zolgensma)
۲,۳۲۰,۰۰۰ دلار
Novartis
درمان ژنی یک‌باره برای کودکان زیر دو سال مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)
قیمت فهرستی داروی Lenmeldy تقریباً معادل ۱۲,۵۰۰ دوز از داروی محبوب دیابت و کاهش وزن، اوزمپیک، با قیمت هر دوز پیش از بیمه است.
اگرچه این رقم نجومی به نظر می‌رسد، شرکت‌های بیمه و سیاست‌گذاران آن را در مقایسه با هزینه‌های مراقبت مادام‌العمر برای بیماران درمان‌نشده مبتلا به MLD می‌سنجند؛ هزینه‌هایی که می‌تواند بیش از ۱۰ میلیون دلار باشد.
به همین ترتیب، داروی همجنیکس (Hemgenix) که در جایگاه سوم قرار دارد، با هزینه یک‌باره ۳.۵ میلیون دلار، در مقایسه با ۲۰ میلیون دلار هزینه تزریق‌های فاکتور انعقادی طی چند دهه، از نظر اقتصادی منطقی‌تر است.
در واقع، هرچند قیمت درمان‌های ژنی چندمیلیون‌دلاری است، اما همین درمان‌های «یک‌بار پرداخت» می‌توانند از دیدگاه اقتصادی، نسبت به درمان‌های مزمن ارزش بیشتری داشته باشند.
تمام ۱۰ داروی فهرست‌شده، بر پایه فناوری‌های ژنی یا سلولی ساخته شده‌اند؛ دستاوردهایی علمی که هدفشان جایگزینی یا ترمیم دستورالعمل‌های ژنتیکی معیوب است.
از آن‌جا که این داروها به دنبال درمان بیماری‌های نادر و کشنده تنها با یک دوز هستند، فرآیند توسعه و تولید آن‌ها بسیار پیچیده، اختصاصی و پرهزینه است.
حضور سه‌گانه شرکت Bluebird Bio
هیچ شرکتی به اندازه‌ی Bluebird Bio در این فهرست حضور ندارد. این شرکت با سه داروی لیفجنیا (Lyfgenia)، اسکای‌سونا (Skysona) و زین‌تگلو (Zynteglo) جایگاه ویژه‌ای دارد.
هر یک از این داروها برای اختلالات خونی یا متابولیک ارثی متفاوتی ساخته شده‌اند، اما همگی بر پایه‌ی فناوری‌های مشترکی تهیه می‌شوند که طی بیش از یک دهه توسعه یافته‌اند.
با وجود نظارت‌های سخت‌گیرانه و چالش‌های تولید، ثبات قدم این شرکت در نهایت منجر به چندین تأییدیه از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) شد.
این تمرکز نشان می‌دهد که چگونه یک شرکت می‌تواند در یک حوزه‌ی درمانی ارزشمند و محدود، به بازیگر اصلی تبدیل شود.
شرکت Bluebird Bio در ژوئن ۲۰۲۵ توسط گروه‌های سرمایه‌گذاری خصوصی Carlyle Group و SK Capital خریداری شد.
ایران همین شده دیگه.
الان مردم دارن ماشین و اموالشونو میفروشن تا دارو بخرن.
هلال احمر هم زنگ بزنی غیرمستقیم میگن میلیونی پول بده برو تهیه کن. از دستشون کاری بر نمیاد.
ایران همین شده دیگه.
الان مردم دارن ماشین و اموالشونو میفروشن تا دارو بخرن.
هلال احمر هم زنگ بزنی غیرمستقیم میگن میلیونی پول بده برو تهیه کن. از دستشون کاری بر نمیاد.